9月20日~22日，由上海四叶草罕见病家庭关爱中心主办、深圳市医学会支持的第八届罕见病高峰论坛在广东省深圳市举行。论坛上，上海四叶草罕见病家庭关爱中心正式发布《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》研究报告。
过去50年，全球仅有不到10%的罕见病有相应的治疗药物。上海四叶草罕见病家庭关爱中心主任兼创始人黄如方认为，罕见病药物研发存在研发难度大、市场需求小、投资回报率低等天然壁垒，而打破壁垒的关键在于患者组织，“患者组织可以参与临床研究的全过程，其核心价值在于作为罕见病药物研发的早期驱动力，搭建利益相关方之间的‘桥梁’，整合资源，参与政策的推动。药物研发的创新模式应引入患者组织参与”。
黄如方说，专业化和资金体量、行业对患者组织的认可度、宏观政策导向等是促使患者组织参与并推动药物研发进程的核心因素。相比于欧美国家，我国患者组织面临起步晚、数量少、组织化、专业化程度低、社会资源有限等问题。对此，上海四叶草罕见病家庭关爱中心通过开展患者社群组织的孵化和培育工作，目前已帮扶约80家罕见病病友组织活跃于宣传教育、科研临床、药物开发、政策倡导等方面。